Laut einer in der Januarausgabe von veröffentlichten Studie ist Vosoritid bei Kindern mit Achondroplasie mit einer Zunahme der Veränderung des Z-Scores für die Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert und einem milden Nebenwirkungsprofil verbunden The Lancet Kinder- und Jugendgesundheit.
Ravi Savarirayan, MD, vom Royal Children's Hospital an der University of Melbourne in Australien, und Kollegen führten eine doppelblinde, randomisierte Phase-2-Studie in 16 Krankenhäusern in Australien, Japan, dem Vereinigten Königreich und den Vereinigten Staaten durch, um die Sicherheit zu untersuchen und Wirksamkeit von Vosoritid bei Kindern unter 60 Monaten mit einer durch Gentests bestätigten klinischen Diagnose einer Achondroplasie.
Die Teilnehmer wurden je nach Alter beim Screening in drei Kohorten eingeschrieben: 24 bis 59 Monate, 6 bis 23 Monate und 0 bis 5 Monate (Kohorten 1, 2 bzw. 3). Es wurden 75 Teilnehmer rekrutiert: 11 wurden als Wächter eingesetzt und erhielten Vosoritid, um die geeignete Tagesdosis zu bestimmen, und 32 wurden nach dem Zufallsprinzip 52 Wochen lang mit Vosoritid oder Placebo behandelt.
Die Forscher fanden heraus, dass bei allen Teilnehmern unerwünschte Ereignisse auftraten, bei denen es sich größtenteils um vorübergehende Reaktionen an der Injektionsstelle und Erytheme an der Injektionsstelle handelte. Drei Patienten in der Vosoritid-Gruppe und sechs in der Placebo-Gruppe (7 bzw. 19 Prozent) hatten schwerwiegende unerwünschte Ereignisse. Bei einer Änderung des Höhen-Z-Scores gegenüber dem Ausgangswert bedeutet die Methode der kleinsten Quadrate, dass der Unterschied zwischen der Vosoritid- und der Placebo-Gruppe 0,25 betrug.
„Wir hoffen, dass diese Daten Kinderärzten und anderen Gesundheitsexperten dabei helfen werden, die Risiken und Vorteile einer Behandlung mit Vosoritid bei Kindern mit Achondroplasie unter 5 Jahren einzuschätzen“, schreiben die Autoren.
Mehrere Autoren gaben Verbindungen zu biopharmazeutischen Unternehmen bekannt, darunter BioMarin, das Vosoritid herstellt und die Studie finanziert.
Mehr Informationen:
Ravi Savarirayan et al, Vosoritide-Therapie bei Kindern mit Achondroplasie im Alter von 3–59 Monaten: eine multinationale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie, The Lancet Kinder- und Jugendgesundheit (2023). DOI: 10.1016/S2352-4642(23)00265-1
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Zitat: Vosoritide vorteilhaft für Kinder unter 5 Jahren mit Achondroplasie (2023, 30. Dezember), abgerufen am 31. Dezember 2023 von https://medicalxpress.com/news/2023-12-vosoritide-beneficial-children-younger-years.html
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