Vertex Pharmaceuticals, Inc. hat eine Studie zu seiner experimentellen, aus allogenen Stammzellen gewonnenen, vollständig differenzierten Pankreas-Inselzellen-Ersatztherapie (VX-880) nach dem Tod von zwei Patienten unterbrochen.
Keiner der Todesfälle steht im Zusammenhang mit VX-880, sagte das Unternehmen in einer Investorenerklärung vom 8. Januar 2024 und stellte fest, dass „Vertex die Studie auf eine protokollspezifische Pause gesetzt hat, bis die Gesamtheit der Daten durch die unabhängige Datenüberwachung überprüft wurde.“ Ausschuss und globale Regulierungsbehörden.
Weitere Angaben zu den Todesfällen wurden nicht gemacht. Als Antwort auf eine Anfrage von Medizinische Nachrichten von MedscapeEin Vertex-Sprecher sagte: „Wir planen, den vollständigen Datensatz auf einem bevorstehenden medizinischen Treffen zu teilen.“
In der Phase-1/2-Studie erhielten 14 Patienten mit Typ-1-Diabetes und eingeschränkter Hypoglykämiewahrnehmung oder wiederkehrender Hypoglykämie Pfortaderinfusionen von VX-880 zusammen mit einer Standard-Immunsuppression. Zum Zeitpunkt des letzten Datenschnitts zeigten alle 14 Patienten eine Inselzellentransplantation und eine Produktion von endogenem Insulin. Nach mehr als 90 Tagen Nachbeobachtung erreichten 13 der Patienten einen A1c-Wert < 7 %, ohne exogenes Insulin zu verwenden.
Das bisherige Sicherheitsprofil von VX-880 steht im Einklang mit der Immunsuppression, der perioperativen Phase und der Krankengeschichte in der Vergangenheit, sagt Vertex.
Einer der beiden verstorbenen Patienten war der 66-jährige Brian E. Shelton, der erste Mensch, der VX-880 erhielt, nachdem er 40 Jahre mit Typ-1-Diabetes gelebt hatte. Vertex berichtete erstmals im Oktober 2021 über seine Ergebnisse. 90 Tage nach einer einzelnen halben Dosis VX-880 stieg sein C-Peptid-Spiegel von nicht nachweisbar auf 280 pmol/L beim Fasten, sein A1c-Wert sank von 8,6 % auf 7,2 % und sein … Der tägliche Insulinbedarf sank von 34 auf nur noch 2,9 Einheiten pro Tag.
Im Gegensatz zu den fünf schweren hypoglykämischen Episoden, die Shelton im Jahr vor der Transplantation erlebt hatte, hatte er kurz nach dem Eingriff nur einige leichte Episoden, danach jedoch keine mehr.
Im November 2021 erschien Sheltons Geschichte in Die New York Times.
Vertex stellte nachfolgende Studienaktualisierungen auf den jährlichen wissenschaftlichen Sitzungen der American Diabetes Association (ADA) 2022, den wissenschaftlichen Sitzungen der ADA 2023 und dem Treffen der European Association for the Study of Diabetes 2023 bereit.
Bis zum Herbst 2023 hatten drei Patienten, darunter Shelton, am 180. Tag nach der Transplantation die Insulinunabhängigkeit erreicht.
Laut Sheltons Nachruf war „Brian der erste Mensch mit Typ-I-Diabetes, der im Labor gezüchtete Stammzellen erhielt, um die natürliche Wirkung von Insulin produzierenden Zellen nachzubilden und bis zu seinem Tod unabhängig von Insulininjektionen zu sein.“ Die klinische Studie wurde in Massachusetts durchgeführt General Hospital in Boston im Juli 2021. Er war äußerst stolz auf diese Leistung und darauf, was sie für die Zukunft der Diabetesforschung und die Gesundheit von Diabetikern weltweit bedeutet.“
In einer Erklärung auf Facebook sagte die Interessenvertretung für Typ-1-Diabetes JDRF, sie trauere um den Verlust. „Brian war ein Vorreiter bei Typ-1-Diabetes, dessen Teilnahme an dieser klinischen Studie zeigte, dass Heilungen für Typ-1-Diabetes möglich sind … Unsere Gedanken sind bei Brians Familie und Freunden.“
Vertex setzt eine klinische Phase-1/2-Studie mit einem anderen Produkt, VX-264, fort, das die gleichen VX-880-Zellen in einem Gerät einkapselt, das so konzipiert ist, dass keine Immunsuppression erforderlich ist.
Miriam E. Tucker ist eine freiberufliche Journalistin mit Sitz im Raum Washington, DC. Sie schreibt regelmäßig Beiträge für Medscape, weitere Arbeiten erscheinen in der Washington Post, im Shots-Blog von NPR und im Diabetes Forecast Magazine. Sie ist auf X (früher bekannt als Twitter) @MiriamETucker.
