Neue Behandlung ist vielversprechend gegen tödliche neurologische Erkrankungen: Studie

Eine neue Behandlung gegen die tödliche neurodegenerative Erkrankung ALS ist vielversprechend, wie eine an Mäusen durchgeführte Studie am Dienstag zeigte.

Amyotrophe Lateralsklerose, manchmal auch Lou-Gehrig-Krankheit genannt, nach dem berühmten Baseballspieler, zerstört Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark.

Etwa 30.000 Amerikaner sind davon betroffen und führen zu einem fortschreitenden Verlust motorischer und kognitiver Funktionen. Die meisten Patienten sterben innerhalb von fünf Jahren nach ihrer Diagnose.

In der neuen Studie, veröffentlicht in der Zeitschrift PLOS-Biologieuntersuchte ein Team unter der Leitung von Jeffrey Agar von der Northeastern University einen Weg, ein reichlich vorhandenes Enzym gezielt zu stabilisieren, das die Zellen vor den toxischen Nebenprodukten der Nahrungsaufnahme und der Atmung von Sauerstoff schützt.

In vielen Fällen von ALS sind vererbte Mutationen des Gens SOD1 beteiligt, das für die Produktion dieses Proteins verantwortlich ist, und in anderen Fällen können solche Mutationen auch ohne familiäre Vorgeschichte auftreten.

Eine Fehlfunktion des SOD1-Gens führt dazu, dass sich das Protein in der falschen Form zusammensetzt. Dies hindert es daran, seine Aufgaben zu erfüllen, kann aber auch zur Bildung von Proteinklumpen führen, die ebenfalls ein Kennzeichen von Alzheimer, Parkinson und anderen Krankheiten sind.

Agar sagte gegenüber AFP, dass er und seine Kollegen im Laufe von 12 Jahren einen „molekularen Stabilisator“ S-XL6 entdeckt und getestet hätten, der wie ein „Stich“ wirkt und das Protein dazu zwingt, in der richtigen Konfiguration zu bleiben.

Eine große Herausforderung bestand darin, einen molekularen Stich zu finden, der nur auf SOD1 abzielt und nicht auf Proteine ​​außerhalb des Ziels, die den Wirt vergiften würden.

Das Team testete ihr Molekül an Mäusen, die genetisch so verändert wurden, dass sie an einer Form der ALS-Krankheit litten, und stellte fest, dass es nicht nur die Funktion des Proteins wiederherstellte, sondern auch seine sekundären toxischen Wirkungen stoppte. Die Sicherheit wurde auch bei Ratten und Hunden nachgewiesen.

Es stabilisierte erfolgreich 90 Prozent der SOD1-Proteine ​​in Blutzellen und 60–70 Prozent in Gehirnzellen.

Sie hoffen, bald die Erlaubnis zu erhalten, das Molekül in klinische Studien am Menschen zu bringen, und ein Investor hat die Rechte an einem Patent erworben.

Sollte sich herausstellen, dass dies letztendlich der Fall ist, hofft Agar, dass es sich um eine Begleitbehandlung für Qalsody von Biogen handeln könnte, ein bahnbrechendes Behandlungsschema, das 2023 eine beschleunigte Zulassung durch die Food and Drug Administration erhielt und dessen Wirkung darin besteht, die Anzahl der Kopien des SOD1-Gens im Körper zu reduzieren produziert.

© 2024 AFP