Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Dupilumab (Dupixent, Regeneron/Sanofi) zur Behandlung der eosinophilen Ösophagitis (EoE) bei Kindern im Alter von 1 bis 11 Jahren und einem Gewicht von ≥ 15 kg zugelassen. Es ist das erste und einzige Medikament, das zur Behandlung dieser Patienten zugelassen ist.
Die FDA hatte das Medikament bereits im Mai 2022 für EoE bei Personen ab 12 Jahren und einem Gewicht von ≥ 40 kg zugelassen, wie von berichtet Medizinische Nachrichten von Medscape.
EoE ist eine chronisch entzündliche Erkrankung, die durch eine Typ-2-Entzündung verursacht wird, die die Speiseröhre schädigt und Schwierigkeiten beim Schlucken und Essen verursacht.
Dupilumab ist ein monoklonaler Antikörper, der einen Teil des Entzündungswegs hemmt.
EoE KIDS-Testversion
Die FDA-Zulassung von Dupilumab für jüngere Kinder basiert auf den Ergebnissen der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie EoE KIDS, die aus zwei Teilen bestand.
Teil A war eine 16-wöchige doppelblinde Behandlungsphase, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Dupilumab in einem abgestuften, gewichtsbasierten Dosierungsschema bewertet wurde.
Nach 16 Wochen erreichten 66 % der Kinder, die eine höhere Dupilumab-Dosis in abgestuften Dosierungsschemata basierend auf dem Gewicht erhielten, eine histologische Krankheitsremission (sechs oder weniger Eosinophile/Hochleistungsfeld), was den primären Endpunkt darstellte, verglichen mit nur 3 % der Kinder, die Dupilumab erhielten Placebo.
Darüber hinaus wurde bei Kindern, die nach 16 Wochen mit Dupilumab behandelt wurden, im Vergleich zu Placebo ein stärkerer Rückgang des Anteils der Tage mit einem oder mehreren Anzeichen von EoE gemäß der Pediatric EoE Sign/Symptom Questionnaire Caregiver Version (PESQ-C) beobachtet.
Teil B war ein 36-wöchiger verlängerter aktiver Behandlungszeitraum, in dem berechtigte Kinder aus Teil A in der Dupilumab-Gruppe weiterhin ihre Dosis erhielten und diejenigen in der Placebogruppe in Teil A auf die aktive Behandlung umstellten.
Die histologische Remission hielt in Woche 52 bei 53 % der Kinder an, die in Teil A und B mit Dupilumab behandelt wurden. Eine histologische Remission wurde auch in Woche 52 bei 53 % der Kinder erreicht, die in Teil B von Placebo auf Dupilumab umgestellt wurden.
Das Sicherheitsprofil von Dupilumab, das bei diesen Kindern über 16 Wochen beobachtet wurde, entsprach im Allgemeinen dem, das über 24 Wochen bei Personen ab 12 Jahren mit EoE beobachtet wurde.
Die häufigsten unerwünschten Ereignisse (≥ 2 %), die unter Dupilumab häufiger beobachtet wurden als unter Placebo, waren Reaktionen an der Injektionsstelle, Infektionen der oberen Atemwege, Arthralgie und Herpesvirusinfektionen. In EoE KIDS Teil B wurde ein Fall einer Helmintheninfektion im Dupilumab-Arm gemeldet.
Vollständige Verschreibungsinformationen sind online verfügbar.
