Die Lebenszeitkosten der neuen topischen Gentherapie Vyjuvek (Beremagene Geperpavec, früher bekannt als B-VEC) könnten bis zu 15 bis 22 Millionen US-Dollar pro Patient betragen, eine Zahl, die Kostenträger, insbesondere Bundesprogramme wie Medicaid, zum Nachdenken bringen könnte, heißt es die Autoren einer neuen Studie.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Vyjuvek (Krystal Biotech) im Mai 2023 für die Behandlung von Wunden bei Patienten ab 6 Monaten mit dystrophischer Epidermolysis bullosa (DEB) zugelassen, zu der zwei Typen gehören, die schwerste Form (autosomal rezessiv). , oder RDEB) und die autosomal-dominante Form von DEB (DDEB), die tendenziell milder verläuft.
Die Behandlung mit Vyjuvek „stellt einen wichtigen Fortschritt in der Behandlung von RDEB dar“, schrieben Adam JN Raymakers, PhD, und Kollegen vom Program on Regulation, Therapeutics, and Law; die Abteilung für Dermatologie; und die Abteilung für Lungen- und Intensivmedizin am Brigham & Women's Hospital in Boston, Massachusetts, in JAMA Dermatologie am 31. Januar. Aber der Preis „wird hoch sein und möglicherweise den Zugang der Patienten dazu einschränken“, fügten sie hinzu. Die Beweise, die dies bei DDEB belegen, seien „weniger schlüssig“, schrieben sie und stellten fest, dass die entscheidende Phase-3-Studie, die zur Zulassung führte, einen Patienten mit DEB umfasste.
„Die von der FDA gewährte umfassendere Indikation kann zu Spannungen zwischen Kostenträgern einerseits und Patienten und Ärzten andererseits führen“, schrieben sie und verwiesen auf einen möglichen Mindestpreis von 300.000 US-Dollar pro Patient und Jahr, der auf den Zulassungsanträgen von Krystal basierte.
Es gibt keine Heilung für DEB. Vyjuvek wird kontinuierlich als Gel aufgetragen und verwendet einen nicht replizierenden Herpes-simplex-Virus-Typ-1-Vektor zur Abgabe COL7A1 Gen direkt in die Hautzellen und stellt die COL7-Proteinfibrillen wieder her, die die Hautstruktur stabilisieren.
Die Autoren schätzten, dass in den Vereinigten Staaten 894 Personen – größtenteils Kinder – mit beiden Formen der Krankheit im ersten Jahr für eine Vyjuvek-Behandlung in Frage kämen. Basierend auf dem Preis von 300.000 US-Dollar könnten die Ausgaben für die Gentherapie für diese 894 Patienten zwischen 179 und 357 Millionen US-Dollar liegen, berichteten sie in der Studie.
Nach Schätzungen der Autoren könnten die Ausgaben in den ersten drei Jahren bis zu einer Milliarde US-Dollar betragen. Selbst wenn Patienten mit nur der schwersten Erkrankung (RDEB) – schätzungsweise 442 Patienten – behandelt würden, könnten die Ausgaben 132 Millionen US-Dollar und in den ersten drei Jahren bis zu 400 Millionen US-Dollar oder mehr betragen, schrieben sie.
Einige Medien haben berichtet, dass Vyjuvek bis zu 600.000 US-Dollar kosten könnte, sagte Raymakers, ein Forschungsmitarbeiter. Dieser Preis „würde alle unsere Schätzungen verdoppeln“, sagte er Medscape Medizinisch Nachricht.
Die Studie ging davon aus, dass Patienten mit RDEB nur 50 Jahre alt werden würden, was zu einer Lebenszeitkostenschätzung von 15 Millionen US-Dollar führte. Aber das sei wahrscheinlich eine konservative Schätzung, schrieben er und seine Co-Autoren und stellten fest, dass viele Patienten mit RDEB an Plattenepithelkarzinomen sterben, Vyjuvek jedoch durch die Abschwächung von Hautschäden möglicherweise auch Hautkrebs verhindern könnte.
Raymakers sagte, er und seine Kollegen hätten mit ihrer Studie begonnen, als Vyjuvek zugelassen wurde, und daher hätten sie keine realen Daten zum Preis oder zu den Reaktionen der Zahler. Ihre Schätzungen berücksichtigten auch keine unterschiedlichen Dosierungsschemata, die sich ebenfalls auf ihre Ausgabenzahlen auswirken könnten.
Krystal Biotech berichtete kürzlich, dass es im dritten Quartal 2023 – was nur einem Monat Vyjuvek-Verfügbarkeit entspricht – von 136 verschiedenen Klinikern Anfragen zum Beginn der Behandlung von 284 Patienten erhalten habe. Zwanzig Prozent der Startanfragen betrafen Patienten mit der milderen Form (DDEB), und ein Drittel aller Anfragen betraf Patienten im Alter von 10 Jahren oder jünger. Das Unternehmen gab außerdem an, dass es „von allen großen kommerziellen nationalen Gesundheitsplänen positive Deckungsentscheidungen erhalten“ habe und dass es auf dem besten Weg sei, die Genehmigung der meisten staatlichen Medicaid-Pläne zu erhalten.
In einem Monat meldete Krystal einen Vyjuvek-Nettoumsatz von 8,6 Millionen US-Dollar.
Die Autoren schlugen vor, dass eine Möglichkeit zur Bewertung des Werts von Vyjuvek – insbesondere für Menschen mit DDEB – eine Kostenwirksamkeitsstudie wäre. Eine Kostenwirksamkeitsstudie sei zwar wichtig, würde aber nicht auf die Auswirkungen auf einen Kostenträger eingehen, sagte Raymakers. „Etwas kann kosteneffektiv, aber für das System unerschwinglich sein“, sagte er.
„Wenn es eine dieser sehr teuren Therapien gibt, ist das eine Sache“, sagte er. „Aber wenn immer mehr davon auf den Markt kommen, fragt man sich, wie viel noch toleriert werden kann“, sagte Raymakers.
Die Biden-Regierung gab kürzlich bekannt, dass sie ein Programm startet, das darauf abzielt, den Zugang zu Gentherapien zu verbessern, die Kosten zu senken und den Wert sicherzustellen, beginnend bei der Sichelzellenanämie. Das Programm startet Anfang 2025. Unter anderem wird der Bund mit dem Hersteller über den Preis des Produkts verhandeln.
„Das Ziel des Zell- und Gentherapie-Zugangsmodells besteht darin, den Zugang zu innovativen Zell- und Gentherapien für Menschen mit Medicaid zu verbessern, indem es den Staaten erleichtert wird, für diese Therapien zu bezahlen“, sagte Liz Fowler, stellvertretende Administratorin des CMS und Direktorin des CMS Innovation Center, in einer Erklärung zur Ankündigung des Programms.
Ob und wann das neue Programm einen Blick auf Vyjuvek wirft, ist unklar.
Die Autoren der Studie stellten jedoch fest, dass die lebenslangen Kosten der Behandlung eines Patienten mit Vyjuvek „die Kosten aller anderen einmaligen Gentherapien für andere Krankheiten übersteigen“. Und sie schrieben, dass Vyjuvek selbst nach konservativsten Schätzungen „die teuerste Gentherapie sein wird, die derzeit in den USA vermarktet wird“.
Die Studie wurde durch ein Stipendium von Arnold Ventures, Zuschüsse des Kaiser Permanente Institute for Health Policy, des Commonwealth Fund und des National Heart, Lung, and Blood Institute finanziert. Raymakers und Co-Autoren berichteten über keine für die Arbeit relevanten finanziellen Beziehungen.
Alicia Ault ist eine in St. Petersburg, Florida, ansässige freiberufliche Journalistin, deren Arbeiten in Publikationen wie JAMA und Smithsonian.com erschienen sind. Sie finden sie auf X (früher bekannt als Twitter) @aliciaault.
