Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat die auf CRISPR-Geneditierung basierende Therapie Exagamglogene Autotemcel oder Exa-Cel (Casgevy) von Vertex Pharmaceuticals für Personen ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, einer seltenen vererbten Blutkrankheit, zugelassen Störung.
Die Zulassung, die mehr als zwei Monate vor dem geplanten Wirksamkeitsdatum, dem 30. März, erfolgt, ist die zweite für die bahnbrechende Therapie. Die FDA gab im vergangenen Dezember grünes Licht für die CRISPR-Gentherapie zur Behandlung der Sichelzellenanämie.
Die autologe, ex vivo geneditierte CRISPR/Cas9-Therapie von Vertex und CRISPR Therapeutics ist die erste, die das Geneditierungstool CRISPR nutzt.
Die Zulassung für transfusionsabhängige Beta-Thalassämie basiert auf Daten aus Schlüsselstudien, die ein „konsistentes und dauerhaftes Ansprechen auf die Behandlung“ bei 52 Patienten zeigten, die eine Infusion erhielten und bis zu 4 Jahre lang beobachtet wurden. Laut einer Pressemitteilung von Vertex Ende letzten Jahres verlieh die Behandlung Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie Transfusionsunabhängigkeit.
Vertex wies in einer neuen Pressemitteilung darauf hin, dass die erweiterte Zulassung bedeutet, dass etwa 1.000 Patienten im Alter von 12 Jahren oder älter für die einmalige Behandlung dieser Indikation in Frage kommen.
Exa-cel erfordert die Verabreichung in autorisierten Behandlungszentren mit Erfahrung in der Stammzelltransplantation.
Die Therapie, die in den USA einen Listenpreis von 2,2 Millionen US-Dollar hat, soll laut Vertex Anfang des Jahres zunächst in neun autorisierten Behandlungszentren erhältlich sein, weitere sollen folgen.
Sharon Worcester, MA, ist eine preisgekrönte medizinische Journalistin mit Sitz in Birmingham, Alabama, die für Medscape, MDedge und andere Partnerseiten schreibt. Derzeit befasst sie sich mit der Onkologie, hat aber auch über eine Vielzahl anderer medizinischer Fachgebiete und Gesundheitsthemen geschrieben. Sie ist erreichbar unter sworcester@mdedge.com oder auf Twitter: @SW_MedReporter.
