Bei vielen Krebsmedikamenten, die zwischen 1995 und 2020 von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zugelassen wurden, fehlt der Nachweis eines Zusatznutzens, so eine neue Studie der Universität Utrecht in den Niederlanden.
Forscher berichteten, dass „ein großer Teil“ der neuen Arzneimittelzulassungen nur einen minimalen oder keinen zusätzlichen Nutzen bot, und dass dies insbesondere für diejenigen zutraf, die im beschleunigten „Fast-Track“-Verfahren zugelassen wurden.
Die Kosten solcher Medikamente könnten eine Belastung für die Gesundheitssysteme darstellen und den Patienten falsche Hoffnungen geben, sagten sie.
Die leitende Forscherin Francine Brinkhuis, Doktorandin an der Universität Utrecht, Utrecht, Niederlande, sagte Medizinische Nachrichten von Medscape: „Etwa die Hälfte aller Neuzulassungen von Arzneimitteln mit neuem Wirkstoff sind Onkologie-Arzneimittel, egal ob Standard- oder Auflagenzulassungen.“ Die umfangreiche Medikamentenentwicklung scheine sich auf bestimmte Krebsarten zu konzentrieren, erklärte sie. „Dies führt zu vielen parallelen und/oder aufeinanderfolgenden Arzneimittelzulassungen, bei denen es sich nicht unbedingt um inkrementelle Innovationen handelt.“
Die Studie, veröffentlicht in der BMJ, retrospektiv 131 Onkologiemedikamente mit 166 Indikationen bewertet, deren Zusatznutzen im relevanten Zeitraum von mindestens einer Organisation bewertet worden war. Es stellte sich heraus, dass Gesundheitstechnologiebewertungen (HTAs) zeigten, dass der zusätzliche Nutzen des neuen Medikaments in zwei Fünfteln der Fälle negativ oder nicht quantifizierbar war.
Die durchschnittliche Zeit zum Ausgleich der F&E-Kosten beträgt nur 3 Jahre
Die Forscher stellten fest, dass die Pharmaindustrie behauptet, dass hohe Arzneimittelpreise erforderlich seien, um die Kosten für Forschung und Entwicklung (F&E) auszugleichen. Ihre Analyse öffentlich verfügbarer Umsatzdaten im Vergleich zu veröffentlichten Schätzungen der F&E-Kosten ergab jedoch, dass die durchschnittliche Zeit zum Ausgleich der durchschnittlichen F&E-Kosten von 684 Millionen US-Dollar, angepasst an die Werte von 2020, nur drei Jahre betrug. Medikamente mit höherem Zusatznutzen erzielten in der Regel höhere Erlöse.
In einem verlinkten Meinungsbeitrag wiesen die Autoren darauf hin, dass die große Zahl innovativer, aber kostspieliger Medikamente, die auf den Markt kommen, „zu zunehmenden Haushaltsproblemen führt“.
„Um sicherzustellen, dass die Budgets der Gesundheitssysteme sinnvoll eingesetzt werden, sind Untersuchungen zum rationellen Einsatz teurer Krebsmedikamente erforderlich“, schrieben sie. „Onkologiemedikamente kommen oft nicht nur auf den Markt, ohne dass ein nachgewiesener Zusatznutzen vorliegt, sondern es gelingt ihnen auch, ihre Forschungs- und Entwicklungskosten in relativ kurzer Zeit wieder hereinzuholen. All dies wirft ernsthafte Fragen hinsichtlich der Abstimmung der Marktzulassungs- und Erstattungsrichtlinien auf den tatsächlichen klinischen Nutzen auf.“ den Patienten angeboten.
Bessere Ausrichtung erforderlich
Das Team wies darauf hin, dass Unterschiede in den Beweisanforderungen zwischen den EMA- und HTA-Gremien häufig zu positiven Nutzen-Risiko-Bewertungen, aber negativen Zusatznutzenbewertungen führen. Sie forderten eine bessere Abstimmung zwischen Regulierungs- und Erstattungsprozessen, insbesondere für Medikamente, die über beschleunigte Zulassungswege zugelassen wurden, um die Entwicklung der wirksamsten Medikamente für Patienten mit den größten Bedürfnissen zu fördern.
Die weltweiten Ausgaben für Krebsmedikamente sollen von 167 Milliarden US-Dollar im Jahr 2020 auf 269 Milliarden US-Dollar im Jahr 2025 steigen. Dennoch, schreiben die Forscher, werden Onkologiemedikamente zunehmend aufgrund „weniger belastbarer Beweise“ zugelassen, was Bedenken hinsichtlich einer Fehlausrichtung der Anreize auf dem Pharmamarkt auf die Interessen der Patienten aufkommen lässt .“
Brinkhuis sagte: „Es muss diskutiert werden, in welchen Situationen ein hoher ungedeckter medizinischer Bedarf besteht, der eine Genehmigung und Erstattung auf der Grundlage vorläufiger Beweise, wie etwa einarmiger Studien und Ersatzendpunkten, sowohl für Regulierungsbehörden als auch für HTA-Gremien akzeptabel macht.“
Sie fügte hinzu, dass Regulierungsbehörden, HTA-Gremien und Pharmaunternehmen gemeinsame Diskussionen über Entwicklungspläne für neue Produkte führen sollten.
Die neue EU-HTA-Verordnung wird Verfahren zur Patienteneinbindung beinhalten, mit gemeinsamen klinischen Bewertungen für Onkologiemedikamente ab 2025, um besser zu definieren und zu bewerten, was für Patienten am wichtigsten ist, und gleichzeitig potenzielle Interessenkonflikte anzugehen. „Sowohl Regulierungsbehörden als auch HTA-Gremien arbeiten zunehmend daran, die Patientenperspektive aktiv einzubeziehen und in ihre Entscheidungsfindung einzubeziehen“, sagte Brinkhuis.
Medizinische Nachrichten von Medscape hat die EMA um einen Kommentar gebeten.
