Die bahnbrechende Rekombinase-Technologie ermöglicht eine präzise, ​​anpassungsfähige Genbearbeitung

Einem Forscherteam der Medizinischen Fakultät Carl Gustav Carus der Technischen Universität Dresden unter der Leitung von Prof. Frank Buchholz ist ein großer Durchbruch in der Genom-Editierungstechnologie gelungen. Sie haben eine hochmoderne Methode entwickelt, die die Leistungsfähigkeit von Designer-Rekombinasen mit programmierbaren DNA-Bindungsdomänen kombiniert, um präzise und anpassungsfähige Werkzeuge zur Genombearbeitung zu schaffen.

Bei der herkömmlichen Genombearbeitung gab es bislang nur begrenzte Möglichkeiten, höchste Präzision zu erreichen. Das Team von Prof. Buchholz hat diese Barriere durchbrochen, indem es das geschaffen hat, wonach viele gesucht haben: eine Zinkfinger-konditionierte Rekombinase. Dieser innovative Ansatz beinhaltet die Integration einer Zinkfinger-DNA-Bindungsdomäne in speziell entwickelte Rekombinasen. Diese Enzyme bleiben inaktiv, bis die DNA-bindende Domäne an ihrer Zielstelle neben dem Rekombinase-Bindungsbereich angreift.

Die Bedeutung dieser Errungenschaft liegt in der Kombination zweier Schlüsselstärken: der einfachen Zielgenauigkeit programmierbarer Nukleasen und der präzisen DNA-Bearbeitungsfähigkeiten von Rekombinasen. Dieser Durchbruch überwindet bestehende Einschränkungen bei Genombearbeitungstechniken und ist vielversprechend für die therapeutische Genbearbeitung und verschiedene biomedizinische Anwendungen.

Prof. Buchholz bringt seine Begeisterung zum Ausdruck und erklärt: „Dieser Durchbruch stellt eine Harmonisierung bestehender Werkzeuge zur Genombearbeitung dar und ermöglicht es uns, Präzisionsenzyme zu entwickeln, die von natürlichen DNA-Reparaturmechanismen unabhängig sind. Dies stellt einen bedeutenden Schritt hin zu einem sichereren und anpassungsfähigeren Ansatz zur Korrektur von Krankheiten dar.“ genetische Mutationen verursachen, die für zahlreiche Patienten enorme Vorteile bieten.“
Diese bahnbrechende Arbeit eröffnet neue Horizonte in der Genomchirurgie und verspricht einen sichereren und präziseren Ansatz zur Behandlung genetischer Störungen. Die Auswirkungen dieses Durchbruchs sind weitreichend und können möglicherweise die Landschaft der Medizin, wie wir sie kennen, verändern. Professorin Esther Troost, Dekanin der Fakultät für Medizin der TU Dresden, betont in diesem Zusammenhang: „Die Fakultät für Medizin der TU Dresden setzt mit bahnbrechenden Genome-Editing-Tools neue Maßstäbe für innovative Medizin. Unter der Leitung von Prof. Frank Buchholz.“ „Das Forschungsteam sprengt traditionelle Grenzen und ebnet den Weg für spezielle Gentherapieanwendungen.“

Aufbauend auf diesen Fortschritten wird die Seamless Therapeutics GmbH, ein aus dem Buchholz-Labor gegründetes Biotechnologieunternehmen, diese innovativen Erkenntnisse in die therapeutische Anwendung überführen. Das Unternehmen hat mit der TU Dresden eine exklusive Lizenzvereinbarung für diese neuartige Technologie unterzeichnet, die es Seamless ermöglicht, seine Rekombinase-Plattform weiter auszubauen, um das Paradigma der Genbearbeitung zu ändern und eine Pipeline krankheitsmodifizierender Produktkandidaten für ein breites Spektrum von Indikationen zu entwickeln.